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重点聚焦!灵魂砍价背后的药物经济学:外包价格近百万?提前数月准备难在哪

又是一年医保目录调整,对于有意愿参与的国内外药企,提交一份高质量的药物经济学资料成为一个摆在眼前的工作。

6月13日晚间,国家医保局官网发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案(征求意见稿)》以及《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南(征求意见稿)》《谈判药品续约规则(征求意见稿)》《非独家药品竞价规则(征求意见稿)》,4份征求意见稿拉开了一年一度的医保目录调整工作大幕。

按照方案,一款药物在“灵魂砍价”谈判前,需要由药物经济学测算组和医保基金测算组相互独立分别给出参考价格,最终由国家医保局基于两组价格综合确认一个推荐价格,也就是业内常说的“信封价”或“底价”,其中药物经济学测算组的推荐价格就需要参考药企提交的药物经济学资料。


(相关资料图)

有医药专业人士介绍,药企提交的药物经济学资料主要包括CEA(成本效果分析)和BIA(预算影响分析)两大部分,CEA是狭义上的药物经济学概念,仅这一部分有企业就可能提交几百页内容。整体来看,不同企业提交的药物经济学报告质量水准不一,外企因为有总部的支持,质量通常更好。

当药物经济学在医保准入发挥越来越重要的作用,各家药企对这部分工作也越来越重视。曾有报道称,一份药物经济学报告的外包费用,或需要60万至80万。在澎湃新闻记者的采访中,药企们对药物经济学报告的花费均未透露,不过,多位业内专家表示,做这份报告的花费会因药企选择不同的机构存在一定差距。

药物经济学评价在中国

从2015年首批国家药品价格谈判试点工作来算,2022年将是第7次国家医保谈判。当金句频出的“灵魂砍价”场景出圈,价格背后的药物经济学也成为行业热词。

实际上,药物经济学应用在药品准入上并非刚刚开始。

来自北京的医药行业资深人士李帆(化名)向澎湃新闻记者介绍,早在2008年,国内有人做药物经济学相关评价工作,电影《我不是药神》中的抗癌药物格列卫就做过,“做出来的结果比较高,一个人大概在30万,最终医保没接受”。此后的2009年,国内有开始医保谈判的准备,最终因为一系列原因没有真正落地,但当年已经有不少企业在准备药物经济学资料,后来在大病医保谈判期间成为参考。

“站在价格谈判角度,真正是从2015年开始(使用药物经济学),当时谈了5个品种,最终3个成功。大规模使用要到2017年,当时焦点是放在BIA方面,主要考虑对基金的影响,CEA可交可不交。到了2019年,只要是想参与的药品,CEA也要强制提交。”李帆表示,国内在药物经济学这条路上已经摸索了很久。

2020年医保谈判结果公布后,北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩在接受澎湃新闻采访时就曾表示,国家医保目录调整工作越来越重视药物经济学评价,更好发挥了药物经济学更具客观性的方法作用。

从2022年医保目录调整公布的4个征求意见稿来看,药物经济学依然被摆在重要位置。工作方案中3次提到药物经济学,而在谈判药品续约规则的征求意见稿中也强调,对符合条件的药品,由综合组中的药物经济学、医保管理专家按本规则计算支付标准降幅。

对于药企来说,一份完备的药物经济学资料不仅仅适用于一年一次的国谈。

上海创新药企A向澎湃新闻记者表示,药物经济学将逐渐融入到药品市场准入的全过程,不论是目录准入(医保、基药的调进调出)、采购准入(国家及省级带量采购,以及各省常规采购),还是医院准入(药品遴选进院、调整),直至临床合理用药阶段,药品的安全性、有效性和经济性都将是重点关注的焦点,而药物经济学就是基于安全和有效性参数,对经济性进行科学分析和评价的学科技术。

不过,该药企也直言,近年来,随着优先审评、附条件审批等药物注册审批制度改革推进,很多药品通过Ⅱ期临床试验上市,疗效数据十分有限,这类药品的药物经济学评估想要顺利开展面临困境。

从临时抱佛脚到提前准备

每次国家医保目录调整工作都会公布粗略的时间表。根据2022年的工作方案征求意见稿,今年的国家药品目录调整分为准备、申报、专家评审、谈判、公布结果5个阶段:5月至6月为准备阶段,7月至8月为申报阶段,8月专家评审,9月至10月谈判,11月公布结果。

很多药企并不会等方案公布后才准备药物经济学资料。和黄医药的索凡替尼通过谈判进入2021年国家医保目录,而早在2021年1月,和黄医药高层在接受澎湃新闻记者采访时就曾透露,正在进行该药的药物经济学研究,将会给国家医保局和专家们展示产品的CEA和BIA结果。

药物经济学专家赵华(化名)向澎湃新闻记者表示,据他了解,也有一些企业到了递交材料时候,才想到做药物经济学工作,建议药企对这部分工作尽早开展,最好在临床试验过程中,就把药物经济学的需求放进去,积累更多更扎实的数据。

赵华介绍,一些质量不高的药物经济学材料中,企业甚至连质量成本销售比这个数值都不计算,只是说自己的药物具有经济性,或者一些数据的来源交代不清楚,就简单报一个数字。

一般认为,外企的药物经济学资料质量更高。中山大学医药经济研究所所长宣建伟表示,总体来讲的确如此,主要原因是药物经济学在国外已经应用于准入决策多年并积累了丰富的研究经验及更为透明标准的操作程序。我国药物经济学研究应用于决策仍在初步阶段,但借鉴国际经验已取得了长足的进步。

“经过这几次医保谈判工作的磨炼,临时抱佛脚做药物经济学的国内药企越来越少了,毕竟材料完整性达不到要求,会对产品和企业形象都有影响。”李帆告诉澎湃新闻记者,有些传统的国内药企对这块工作还没完全意识到位,存在材料不足等问题,但国内新兴的药企,高层不少都是从国外回来的科学家,在相关资料准备和投入上并不逊色于外企。

不过,跨国药企的药物经济学资料并非完美无缺。赵华认为,外企的药物经济学报告,数据或模型都可能是从其全球总部复制过来的,这就导致一个症结:缺少本土的数据。既然参与的是中国医保目录调整,那相关数据最好是反映出在中国人群的特征,想要改变这一现状可能还需要相关政策的进一步鼓励。

外包一份药物经济学报告报价近百万?

提交一份经受得住专家组考验的高质量药物经济学报告并不简单。澎湃新闻记者了解到,除了依靠自家工作人员,药企们往往还会选择咨询公司、高校、研究机构等第三方机构进行合作。

此前有报道援引业内人士说法称,外包做一份药物经济学报告,费用在60万至80万元。对此,澎湃新闻记者联系多家药企,但对于具体价格均未透露。

赵华指出,一个完整的药物经济学资料,包括影响、模型等,如果选择高校,60万至80万差不多是可以的,但如果选择咨询公司,费用可能会更贵一些。

宣建伟则向记者表示,创新药物药物经济学研究投入在国际国内己成为新药巿场准入不可缺少的一个部分。药物经济学研究的个体成本在各个国家都不太一样,在美国、英国的单个成本效益研究可能在20万至30万美元。在中国做一份成本效益药物经济学报告,约为60万到80万人民币不等,而单个基金冲击影响评估应该在30万元左右。

实际上,药企与不同机构的合作并不是非此即彼的选项,也有多方打配合的情况。上海创新药企B的工作人员透露,2021年底,该公司有一款拳头产品通过谈判进入国家目录,药物经济学工作在外面找了顾问,但整体还是内部人员主导,公司在该疾病领域深耕多年,自己人比外部专家更懂。

赵华分析,对于药企来说,选择跟什么机构或团队合作完成药物经济学工作,具有很大的灵活性。不仅要考虑药企的预算,还要报告本身的紧急程度,如果时间很紧,一个团队可能做不完,可能会考虑拆分,更多人参与进来。还有一种情况是,即使有团队做了大部分工作,但药企可能还会考虑邀请一些专家作为顾问去把一下关,这也会算到这份报告的成本中。

药物经济学测算的规则也在不断变化,例如2021年医保谈判对同一个药品随机分配两名专家进行“背对背测算”。李帆认为,这或许是医保局意识到测算组专家对结果的影响,通过这种方式告诉药企,找谁做这份报告都可以。

那么,药企是否有必要建立专门的团队做药物经济学评价资料?药企A表示,将会依据产品具体情况和公司发展情况而定。宣建伟认为,有资源条件的企业应该建立自己的专业团队,以全面指导药物经济学研究的顺利开展。

值得一提的是,医保谈判的药品有新产品,也有老产品的新适应证,两者在做药物经济学评估时花费的成本存在差别。

药企A向澎湃新闻记者介绍,对老产品的新适应证进行经济学评估时,可以借鉴参考之前适应证进行评估用到的药物经济学模型、数据类别、模型输入端参数种类以及处理临床数据和患者生活质量数据时用到的统计学方法,而对新产品进行经济学评估时往往需要从0到1搭建新的模型,挖掘数据类型等,往往需要更多的时间成本和人力成本,这也带来了多适应证药物定价争议的问题。

真实世界数据是加分项?

近年来,国家药品监局管理局陆续发布关于真实世界研究的政策:2020年1月7日发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》(试行稿) ;2021年4月13日发布了《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则》(试行稿)。

在采访中,多位专家建议,强调真实世界数据在药物经济学评估中的价值。

赵华指出,提交一款药品的药物经济学材料时,如果有来自真实世界的数据,最终被采信的可能性会更大,不过仍然要看真实世界的研究做得如何。

对于真实世界研究,宣建伟认为,药监部门批准创新药物是基于临床RCT试验人群,而真实世界人群更加复杂包括老人,儿童,怀孕妇女及重症患者等。这类人群往往未在临床研究中体现。我们应该鼓励创新药物研发者在药物经济学中引入真实世界数据。比如在中国台湾,如果申报的药物经济学数据使用的是当地的数据,那么药品的价格可以向上最大浮动10%,起到真正的鼓励真实世界研究的作用。

对于药企来说,真实世界数据在收集、整合以及运用上存在很多难点。

药企A向记者表示,数据随机缺失会减低测量的准确性,而非随机缺失会导致结果偏倚;患者基线特征不一致,此时就需要进行大量的复杂的数据清洗、处理才能转变为经济学评估中可以使用的真实世界证据。此外,除了数据质量,还需要考虑数据的全面性。真实世界数据来源都缺少对患者预后、诊疗和结局信息的记录,例如体能状态、疾病分期、治疗意向及疾病负担等数据,而这在疗效比较研究中尤其重要。

关键词: 药物经济学

责任编辑:Rex_17